再生障礙性貧血

再生障礙性貧血是由于骨髓血細(xì)胞生成顯著減少引起的一種臨床綜合征。血細(xì)胞生成減少導(dǎo)致網(wǎng)織紅細(xì)胞減少，貧血，粒細(xì)胞減少，單核細(xì)胞減少及血小板減少。臨床主要表現(xiàn)為貧血，出血以及感染。英文名稱為AplasticAnemia，簡稱AA。1888年由Ehrlich發(fā)現(xiàn)，1904年由法國血液學(xué)家Chauffard命名。多數(shù)再生障礙性貧血是獲得性的，少數(shù)遺傳性再障，如范可尼貧血，先天性角化不良，舒－戴綜合征等。本文均是針對獲得性再障而言。

再生障礙性貧血的診斷需符合以下標(biāo)準(zhǔn)：全血細(xì)胞減少，中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于1.5?109/l，血小板計(jì)數(shù)小于50?109/l，血紅蛋白小于100g/l，網(wǎng)織紅細(xì)胞絕對值小于40?109/l。骨髓呈低增生性且沒有異?；驉盒约?xì)胞以及纖維化。臨床上分為重型再障（SAA），極重型再障（VSAA）以及非重型再障（NSAA）。

SAA的診斷標(biāo)準(zhǔn):1、骨髓細(xì)胞增生程度小于正常的25%，如果大于正常的25%但小于50%，則殘存的造血細(xì)胞應(yīng)該小于30%。2、具備下列三項(xiàng)中的兩項(xiàng)：中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于0.5?109/l，血小板計(jì)數(shù)小于20?109/l，網(wǎng)織紅細(xì)胞絕對值小于20?109/l。3、如果中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于0.5?109/l則為VSAA。未達(dá)到以上標(biāo)準(zhǔn)的再障則為NSAA。

根據(jù)2017年版再生障礙性貧血診斷與治療中國專家共識，AA的治療主要分為以下三個(gè)方面：1、支持治療，也就是對癥治療。包含成分輸血，隔離保護(hù)預(yù)防感染，祛鐵治療等。2、針對再障本病的治療，包括免疫抑制治療（IST）以及異基因造血干細(xì)胞移植。

再障一旦確診，應(yīng)明確疾病嚴(yán)重程度，盡早治療。SAA的標(biāo)準(zhǔn)療法是對年齡>35歲或年齡雖然<=35歲但無HLA相合同胞供者首選ATG/ALT和環(huán)孢素A的免疫抑制治療；對年齡小于<=35歲且有HLA相合同胞供著的重型AA患者，如無活動性感染和出血，首選HLA相合同胞供者造血干細(xì)胞移植，HLA相合無關(guān)供者造血干細(xì)胞移植僅用于ATG/ALG和環(huán)孢素治療無效的年輕重型AA患者。輸血依賴的非重型AA可采用CSA聯(lián)合促造血治療，如果治療6個(gè)月無效則按照重型AA治療。非輸血依賴的非重型AA，可應(yīng)用CSA和（或）促造血治療。

根據(jù)目前國際國內(nèi)的報(bào)道，大約有30%－40%的或者接受IST治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)，二次IST治療其中有一半或者可能有效。但免疫抑制治療不僅存在復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)，有相當(dāng)比例的患者可能促進(jìn)其發(fā)生惡性克隆性演變，如轉(zhuǎn)變?yōu)楣撬柙錾惓＞C合征或者急性髓系白血病。

根據(jù)歐洲骨髓移植組2007年報(bào)道同胞全合造血干細(xì)胞移植在20歲以下生存率達(dá)80%以上，20歲以上同胞全合造血干細(xì)胞移植在70%左右。非血緣供者移植生存率在50％－60%。國內(nèi)多家醫(yī)院近幾年報(bào)道半相合移植治療再生障礙性貧血總體生存率波動在60%－80%不等。

我國的患者找到同胞全合的機(jī)會越來越低，在中華骨髓庫和臺灣骨髓庫有一部分患者能找到非血緣供者捐贈干細(xì)胞。這就導(dǎo)致絕大部分患者如果IST治療無效或者進(jìn)展需要借助于半相合移植。盧岳主任近統(tǒng)計(jì)我院完成89例再生障礙性貧血的異基因造血干細(xì)胞移植，其中半相合移植41例，非血緣移植48例，半相合移植3年總體生存率達(dá)82%，非血緣移植3年總體生存率達(dá)91%，兩者之間無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，換句話說，半相合移植治療再生障礙性貧血與非血緣移植治療該病效果相當(dāng)。這預(yù)示著半相合移植將來的發(fā)展空間將越來越大，能成功治愈更多患者。