CAR-T專題 | CAR-T后8個月的骨髓瘤患者，從意大利發(fā)來感謝！

2018年10月，66歲的Cinty在意大利被確診為“多發(fā)性骨髓瘤，λ輕鏈型，ISS分期I期”。隨后，接受了4個周期的VTD方案（硼替佐米+沙利度胺+地塞米松）化療，期間出現(xiàn)鎖骨外側(cè)三分之一處骨折以及周圍神經(jīng)病。

為了得到更徹底有效的治療，Cinty分別在2019年5月、2019年11月接受了2次自體干細(xì)胞移植，在病情得到完全緩解后，一直通過口服來那度胺進(jìn)行維持治療。

然而，好景不長，2020年8月，Cinty復(fù)查PET/CT時發(fā)現(xiàn)：出現(xiàn)新骨質(zhì)破壞，血清游離輕鏈迅速增加。骨穿結(jié)果提示疾病進(jìn)展，同時骨髓FISH檢查結(jié)果顯示：t(11；14)，為新的細(xì)胞遺傳學(xué)異常。

2020年9月，在接受了4個周期的DVD方案（Daratumumab+硼替佐米+地塞米松）化療后，經(jīng)過評估，Cinty的病情沒有得到控制，并且出現(xiàn)進(jìn)展。改換化療方案PCd（泊馬度胺+環(huán)磷酰胺+地塞米松）3個周期后，Cinty的骨痛癥狀仍然沒有好轉(zhuǎn)，并且活動后雙下肢水腫加重。

在經(jīng)歷了多次化療以及兩次自體造血干細(xì)胞移植后，Cinty此時已對多種國際公認(rèn)有效的藥物出現(xiàn)耐藥，同時疾病進(jìn)展。

通過網(wǎng)絡(luò)獲悉，陸道培醫(yī)院開展的CAR-T臨床試驗對治療多發(fā)性骨髓瘤效果好，Cinty申請意大利大使館給以特批簽證，2021年3月只身來到中國。隔離一個月后，在我院國際中心同事陪伴下，于2021年4月22日入住燕達(dá)陸道培醫(yī)院，期望入組我院的BCMA CAR-T臨床試驗。

入院查體時發(fā)現(xiàn)Cinty雙下肢水腫嚴(yán)重，背部疼痛需止疼藥維持，在完善一系列相關(guān)檢查后，重新評估病情：

24小時尿蛋白定量檢測：202(mg/d)↑；

血清游離輕鏈κ型：FLC-κ1.76mg/L，FLC-λ416mg/L↑，κ/λ0.004（0.3-1.56）)；

骨髓幼稚漿細(xì)胞占27%，部分表達(dá)CD269(BCMA,50.7%)；

PET/CT：多發(fā)骨質(zhì)密度減低，右側(cè)髂骨和肋骨有高代謝腫瘤活性殘留，部分骨質(zhì)合并病理性骨折。

2021年5月，經(jīng)FC化療預(yù)處理后，我院給Cinty輸注BCMA CAR-T細(xì)胞，輸注后他的生命體征平穩(wěn)，除低熱外沒有其他明顯副反應(yīng)。Cinty的雙下肢水腫逐漸消退，同時欣喜地發(fā)現(xiàn)自己的身體狀態(tài)逐漸好轉(zhuǎn)。

CAR-T后1個月，Cinty檢查結(jié)果顯示：

24小時尿蛋白定量檢測：尿蛋白定量50(mg/d)，較入院時明顯減少；

血清：FLC-κ4.58mg/L，FLC-λ0.61mg/L；

骨髓評估：未見明顯漿細(xì)胞；

臨床評估為CR（完全緩解）。

Cinty與張弦主任（左圖）及團(tuán)隊醫(yī)生（右圖）合影

在短短一個月內(nèi)取得的如此神奇的療效，已經(jīng)具備出院條件，Cinty本人非常滿意，輕松愉快地在北京短暫游玩后回國。目前Cinty回到意大利已經(jīng)8個月，身體狀態(tài)依然很好，背痛及雙下肢水腫的癥狀完全消失。他在萬里之遙表示對燕達(dá)陸道培醫(yī)院，特別是醫(yī)院血液一病區(qū)張弦主任團(tuán)隊深厚的感謝之情。

根據(jù)目前國內(nèi)國際BCMA CAR-T臨床試驗相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，對于罹患骨髓瘤的患者，如果CAR-T有效，臨床檢查結(jié)果會在3-6月內(nèi)越來越好，持續(xù)緩解時間在1年以上。這是陸道培醫(yī)療團(tuán)隊通過BCMA CAR-T臨床試驗，治療多發(fā)性骨髓瘤的眾多患者中，再次取得成功的一個病例。

事實證明，對三線以上的治療方案耐藥、以及自體移植后的骨髓瘤患者來說，入組BCMA CAR-T臨床試驗行之有效。

我們深知，在CAR-T領(lǐng)域的臨床研究任重而道遠(yuǎn)。你永遠(yuǎn)可以相信道培”——陸道培醫(yī)療團(tuán)隊將一如既往地發(fā)揚道培精神，為每一位患者提供高質(zhì)量有溫度的醫(yī)療服務(wù)。